Améliorer la recette pour la thérapie génétique
Un traitement innovant de la maladie de Gaucher a donné des résultats prometteurs chez la souris, donnant de l'espoir aux patients après des décennies de recherche. Gregory et Deborah Macres, de Californie, ont perdu leur fils Gregory en 1997, alors qu'il n'avait que 4 ans. Le petit Gregory était atteint d'une forme sévère d'une maladie génétique rare appelée maladie de Gaucher et est décédé après un traitement expérimental infructueux. Malgré cette perte personnelle, les Macrese n'ont pas renoncé à trouver un remède à la maladie. Ils ont créé une fondation caritative pour soutenir la recherche dans plusieurs laboratoires à travers le...